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www.999530.com首次报告针对A型血友病患者的成功的基因治疗试验
发布日期:2019-11-16 02:24   来源:未知   阅读:

  根据一项跟随患者的试验的最新数据,接受单次输注研究性基因疗法的A型血友病患者的基本凝血蛋白FVIII水平有所改善,其中13例中有11例达到正常或接近正常FVIII水平。长达19个月。研究人员指出,这代表了针对血友病A

  的患者的第一个成功的基因疗法试验。该疗法使用病毒载体将负责产生FVIII的基因的功能性拷贝转移到患者体内,该基因在A血友病的患者中发生了突变。

  报告了两个剂量水平的数据。几周后,所有患者开始产生FVIII。输注后20周,接受较高剂量的患者中值FVIII达到稳定水平,并保持在正常范围内。那些接受较低剂量的患者的FVIII水平到20周时稳步上升至中值34 IU / dL,而在随访32周的三名患者中,中位值为51 IU / dL,该水平在正常范围,并表示其治疗前FVIII水平明显低于1 IU / dL。

  与每周需要多次静脉内输注的标准护理相反,这种基因疗法在单次输注后似乎具有长效作用。

  在这项研究之前,参与者每年接受多达185次FVIII输注以防止出血,尽管进行了预防性治疗,每年仍可导致多达41次突破性出血发作。接受基因治疗后,两个剂量组的所有患者均能够完全中断预防性FVIII输注,从输注后四个星期到最后一次随访,没有10例发生出血事件需要FVIII治疗。没有患者显示免疫系统有不良反应的证据,这种副作用在其他基因疗法的试验中引起关注。

  虽然几种基因疗法已证明对B型血友病较为罕见,但A血友病的基因治疗却被认为更具挑战性,因为它与复杂且更大的基因相关,成功的基因治疗难度更大。

  “迄今为止,这种研究基因疗法的临床数据超出了我们的预期,就增加了VIII因子水平并降低了年度流血率,”首席研究员K. John Pasi医学博士,Barts and London止血和血栓形成教授Barts Health NHS Trust的医学与牙科学院和血友病临床主任。“许多临床试验参与者都发现VIII因子水平处于或接近正常水平。该临床结果有可能改善现在必须每隔一天就输一次VIII因子的患者的生活。www.999530.com。通过这种实验性治疗,我们正在研究血友病A患者是否有可能在延长的时间范围内减少或消除VIII因子治疗。”慢性期智齿冠周炎有哪些治疗方法

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